Diagnostics tardifs et accès inégal aux thérapies pour les patients atteints de myélome multiple

Les retards de diagnostic et les inégalités d’accès aux traitements dans l’Union européenne figurent parmi les principaux défis à relever dans la lutte contre le myélome multiple, une forme rare et incurable de cancer du sang.

Chaque année, environ 50 000 personnes en Europe reçoivent un diagnostic de myélome multiple, un rare cancer qui touche les plasmocytes présents dans la moelle osseuse.

Les plasmocytes, ou cellules plasmatiques, ont pour mission de fabriquer des anticorps qui reconnaissent et combattent les microbes, tels que les virus ou les bactéries. Dans le cas du myélome multiple, cependant, la division des plasmocytes est incontrôlée et des cellules immatures commencent à se multiplier et à remplir la moelle osseuse, devenant ainsi cancéreuses.

Le myélome multiple, également connu sous le nom de maladie de Kahler, n’a pas de remède efficace, puisque la maladie développe une résistance à presque toutes les approches thérapeutiques.

Cet aspect distingue le cheminement de la maladie et sa pathologie avec une progression lente et des récidives, ce qui réduit davantage la qualité de vie des patients.

L’attention portée récemment au cancer par la Commission européenne a abouti à son projet phare, le Plan européen de lutte contre le cancer, qui comprend dix initiatives portant sur l’ensemble du parcours de la maladie dans le cadre d’une approche « centrée sur l’individu ».

L’une des principales caractéristiques du projet est qu’il s’appuie fortement sur ce qui est décrit dans le plan comme « un effort de l’ensemble de la société qui suit l’approche de l’intégration de la santé dans toutes les politiques ».

« La prise en charge du cancer ne relève plus de la seule responsabilité du secteur de la santé. Elle nécessite l’engagement et l’adhésion d’un large éventail de secteurs et de parties prenantes », peut-on lire dans le plan.

« L’Europe déploie beaucoup d’efforts pour améliorer l’éducation, la formation et la sensibilisation au myélome », a déclaré Charlotte Pawlyn, hématologue consultante au Royal Marsden de Londres, lors d’un événement organisé à l’occasion de la première Journée européenne du myélome.

« Mais je pense que nous devons également être conscients du fait que cette maladie reste rare », a-t-elle ajouté en faisant référence à l’importance d’autres approches plus larges qui ne dépendent pas uniquement des médecins.

Diagnostic précoce et accès aux soins : les problèmes principaux

Les besoins non satisfaits des patients atteints de myélome varient d’un pays européen à l’autre, a expliqué Kate Morgan, co-directrice générale de Myeloma Patients Europe (MPE) à EURACTIV.

« Toutefois, le diagnostic précoce et les inégalités dans l’accès au traitement du myélome sont deux éléments que nous identifions comme des problèmes principaux et primordiaux », a-t-elle ajouté.

Un rapport rédigé par MPE a montré que le diagnostic du myélome peut prendre plus de cinq mois et nécessiter plus de quatre consultations médicales avec plus de trois spécialistes différents.

Il est courant que de nombreux patients atteints de myélome aient d’abord été diagnostiqués à tort comme souffrant d’affections plus courantes avant d’être orientés vers un service d’hématologie et de voir leur diagnostic confirmé.

La présence de plasmocytes myélomateux dans la moelle osseuse entraîne des symptômes allant de l’anémie, des douleurs dorsales et de la fatigue à des lésions rénales et osseuses.

« L’enjeu pour les médecins généralistes et les spécialistes est qu’il s’agit de symptômes très courants et non spécifiques, qui ne sont donc pas toujours synonymes de myélome », a déclaré l’hématologue Charlotte Pawlyn.

Un diagnostic tardif affecte la capacité des patients à poursuivre leur travail quotidien et leur vie de famille, car ils souffrent davantage de douleurs et risquent d’avoir plus de lésions osseuses.

« Les patients [avec un diagnostic tardif] peuvent être de plus en plus fragiles, ce qui peut affecter la manière dont nous administrons le traitement ou les doses du traitement que nous pouvons utiliser pour traiter le myélome », a ajouté Mme Pawlyn.

Les inégalités d’accès au traitement du myélome constituent également un problème important pour la plupart des pays européens, principalement en Europe centrale et orientale, et en particulier pour certains pays des Balkans non membres de l’Union européenne.

« Mais les pays d’Europe du nord et de l’ouest sont également confrontés à des problèmes d’accès aux traitements innovants tels que les thérapies CAR-T pour le myélome et d’autres traitements dans le cadre d’un prétraitement intensif », a déclaré Mme Morgan de MPE.

La représentante de l’association des patients atteints de myélome a mentionné qu’un autre problème dans le cadre du prétraitement intensif est l’absence d’essais cliniques de phase III avec des données comparatives, ce qui entraîne une grande « incertitude » pour les organismes de remboursement quant à l’opportunité d’allouer des fonds.

« Seuls 6 % des 3 229 essais mondiaux sur le myélome ont inclus des patients d’Europe centrale et orientale au cours des 20 dernières années, ceci est [un problème] que nous devons comprendre et aborder », a-t-elle conclu.

Le rôle de l’innovation

La recherche et l’innovation constituent le point de départ d’une nouvelle approche du traitement du cancer dans l’UE, a souligné Stella Kyriakides, commissaire européenne à la Santé, lors du lancement du Centre de connaissances sur le cancer, première action phare du Plan cancer.

C’est particulièrement vrai pour le myélome, pour lequel l’innovation est un élément crucial, avec une augmentation du nombre et de la gamme de nouveaux traitements du myélome disponibles ces dernières années.

L’agence européenne des médicaments (EMA) a reconnu que de nouveaux médicaments pour traiter le myélome étaient nécessaires, car les patients qui ont déjà été traités avec trois grandes classes de médicaments pour traiter ce cancer du sang — les agents immunomodulateurs, les inhibiteurs du protéasome et les anticorps monoclonaux — ne répondent plus à ces produits.

Une combinaison de deux ou trois effets thérapeutiques différents provenant de plusieurs types de médicaments est couramment utilisée dans la gestion de la maladie.

Par rapport à l’approche monothérapeutique, l’association de deux ou plusieurs agents peut potentiellement réduire la résistance aux médicaments tout en apportant des avantages thérapeutiques anticancéreux, tels que la réduction de la croissance tumorale et des populations de cellules souches cancéreuses.

« Malgré la valeur significative que les thérapies combinées apportent aux soins du cancer, il existe plusieurs entraves à leur accès en Europe », a expliqué à EURACTIV un représentant de la Fédération européenne des Industries et Associations pharmaceutiques (EFPIA).

L’approche réglementaire actuelle au cas par cas des nouvelles combinaisons oncologiques est « insoutenable », a déclaré le représentant, ajoutant que cela empêche les patients d’avoir accès à de nouveaux traitements importants.

Pour l’industrie pharmaceutique, la voie à suivre devrait être trouvée dans une approche collaborative qui prenne en compte les points de vue des décideurs politiques, des contribuables, des autorités, des médecins, des patients et des fabricants afin de résoudre les problèmes d’accès aux thérapies combinées.